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・Expedited Investigational New Drug（IND）Pilot：迅速化治験薬（IND）パイロット
・IND（Investigational New Drug）：新薬臨床試験開始申請（治験届）
・Qualified Research Institution（QRI）：適格研究機関
・United States Department of Health and Human Services（HHS）：米国保健福祉省
・Center for Biologics Evaluation and Research (CBER)：生物製品評価研究センター
・Center for Drug Evaluation and Research (CDER)：医薬品評価研究センター
即時発表
2026年9月15日
米国食品医薬品局（FDA）は本日、「迅速化治験薬（IND）パイロット（Expedited Investigational New Drug（IND）Pilot）」の最終的な制度設計を発表した。臨床試験の期間を短縮し、規制上の障壁を取り除くことで、世界の医療イノベーションにおける米国のリーダーシップを維持することは、トランプ政権の主要な優先事項である。大統領の指示で動かされるこのパイロット制度では、医薬品を開発する企業とIND申請の効率的な開発を支援する科学的専門知識を有する適格研究機関（Qualified Research Institution：QRI）を連携させることにより、医薬品を特定してからヒトを対象とする初回臨床試験（first-in-human clinical trial）を開始するまでの期間を短縮することを目指している。FDAは、パイロットへの参加申請を2026年10月30日まで受けつける。
現在、米国では、ヒトを対象とする初回臨床試験を実施するまでに最長で2年程度を要する場合がある。同様の種類の試験は中国やオーストラリアでははるかに短期間で実施されており、米国の科学技術イノベーションにおけるリーダーシップを脅かしている。トランプ政権による医療制度近代化の取り組みの重要な一環として、また米国保健福祉省（HHS）のOperation TrialBlazer（オペレーション トライアルブレイザー）の一環として、FDAは迅速化治験薬（IND）パイロットなどの専用の取り組みを通じて、こうした臨床開発上の課題に積極的に対応することを約束している。
FDA長官代行のKyle Diamantas ,J.D氏（カイル・ダイアマンタス、法務博士）は、次のように述べている。“このパイロット制度は、業界のイノベーターと一流の研究機関を組み合わせ、FDAに提出される高品質なデータの加速のみならず、この連携によって、FDAが臨床試験の実施を認めた後のプロセスも加速できるかどうかを検証するものです”、“トランプ政権の下では、国内のイノベーションを促進し、米国の患者が画期的な治療法にいち早くアクセスできるようにすることが最優先事項です。FDAは、患者の安全を損なうことなく、規制プロセスを近代化し、米国が世界の競争相手をリードし続けられるよう、Operation TrialBlazerを引き続き実施していきます”
ヒトを対象とする初回臨床試験は、ヒトにおける医薬品の承認可能性を検討するうえで、適切な投与量、吸収、その他の重要な要素を特定するために不可欠である。
FDA生物製剤評価研究センター（CBER）所長のKarim Mikhail, B. Pharm, M.S.（カリーム・ミハイル、や薬学士、理学修士）氏は、次のように述べている。“このパイロット制度は、米国のイノベーション・エコシステムを活用し、ヒトを対象とする初回臨床試験までの期間を短縮することを目指しています”、“FDAは、科学的イノベーションと米国への投資を維持しながら、米国の患者が引き続き治療法にいち早くアクセスできるよう、我々の役割を果たしていきます”
パイロット制度に選定されたQRI（適格研究機関）は、IND申請の準備プロセスにおいて、専門的かつ実質的な科学的専門知識を提供する。これによりFDAは、IND申請に含まれるすべての要素が揃うまで審査の開始を待つのではなく、pre-IND段階で申請の各構成要素を順次（ローリング方式で）審査・受理できるようになる。このパイロットでは、IND申請上の問題をより早い段階でリアルタイムに発見し、解決できるかどうかの検証を助ける。それによって、FDAが30日間のIND審査期間中に初回臨床試験のプロトコールを臨床保留とするリスクを低減し、科学的発見から初回臨床試験までのプロセスを迅速化し、臨床開発の見通しを立てやすく、そして連携を強化する。
最終的に、このパイロット事業は、初期段階の臨床開発に対するFDAの支援体制を近代化する上で、将来的なアプローチを検討する際の判断材料となるエビデンスを創出することになる。例えば、このパイロット事業は将来の政策的取り組みの指針となる可能性がある。その結果、科学的かつ規制上の観点から優れた判断力を示すQRI（医薬品開発支援機関）を認定する正式な制度が確立され、医薬品開発を支援し、開発企業による初回臨床試験開始までの期間短縮に寄与する持続可能かつ質の高い機関ネットワークの構築につながる可能性がある。
このパイロット制度では、INDの開発・審査と並行して実施可能な活動についても、適切な場合には、連携・調整することを推奨している。例えば、治験審査委員会（Institutional Review Board：IRB）や審査治験実施施設（clinical trial site）の立ち上げ・有効化 などである。より早期の計画や一層の開発活動連携を支援することにより、本パイロットは医薬品スポンサーがIND申請の準備を開始してから初回臨床試験を開始するまでに生じる不必要な遅延の削減を目指している。
FDAは本プログラムを通じ全面的な規制権限を保持する。これには、臨床試験を実施してよいかどうかの判断、臨床保留を課すかどうかの判断、その他すべての規制上の監視が含まれる。
FDA医薬品評価研究センター（CDER）所長のMichael Davis, M.D., Ph.D（マイケル・デイヴィス医師、医学博士）氏は、次のように述べている。“FDAは、提案されたパイロット制度について皆様からいただいた意見に深く感謝しており、それらの意見を最終的なパイロット制度の設計に反映しました”、“FDAは、米国の患者とイノベーターの利益のために、米国が引き続き医薬品イノベーションと厳格な規制の世界的な基準であり続けることを確実にするために尽力しています”
FDAの迅速化治験薬パイロットウエブページでは、プログラムの参加資格、利益相反に関する要件、FDAが参加者を選定する際の基準について詳細な情報が提供されている。医薬品スポンサーと参加を見込みのあるQRIは、1組のペアとして申請し、申請は医薬品スポンサーがFDAに提出する。
申請期間は2026年10月30日までである。申請書はFDAの科学専門家によって審査される。FDAは、最初のパイロット参加グループとして、8～10組のスポンサー－QRIペアを選定する予定である。
問い合わせ先
メディア：
FDA Request for Comment
202-690-6343
一般消費者：
888-INFO-FDA
FDAについて
米国保健福祉省（U.S. Department of Health and Human Services）の機関であるFDAは、ヒトおよび動物用医薬品、ワクチン、その他のヒト用生物学的製品、ならびに医療機器の安全性、有効性および防護を確実にすることにより、公衆衛生を保護している。FDAはまた、米国の食品供給、化粧品、栄養補助食品、放射線を放出する電子製品の安全性・防護、およびたばこ製品の規制も担当している。
概要はここまで■