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ソース：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-releases-draft-guidance-alternatives-animal-testing-drug-development
U.S. Food and Drug Administration（FDA）:米国食品医薬品局
New Approach Methodologies(NAMs)：新しいアプローチ方法論
Center for Drug Evaluation and Research（CDER）: 医薬品評価研究センター
Make America Healthy Again（MAHA）Commission：MAHA委員会
即時公開: 2026年3月18日
米国食品医薬品局（FDA）は本日、医薬品開発における動物実験に代わる新しいアプローチ手法（NAMs）を医薬品開発企業がバリデート（以後：検証）し、ヒトが主体のデータに基づき、安全で効果的な医薬品をより早く市場投入できるよう、支援することを目的としたガイダンス草案（https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/general-considerations-use-new-approach-methodologies-drug-development）を発表しました。
これは、動物実験削減に向けたFDAのロードマップ（https://www.fda.gov/files/newsroom/published/roadmap_to_reducing_animal_testing_in_preclinical_safety_studies.pdf）実行の次の重要なマイルストンであり、医薬品の安全性情報を得るためのデフォルトメソッドとして動物実験を使用することから脱却するというFDAの取り組みを反映しています。このガイダンス草案では、「医薬品申請を裏付ける」あるいは「OTCモノグラフのFD&C法第505G条に基づいて発行された指令」について非臨床NAMsデータが提供される場合に、NAMsを検証するために考慮すべき医薬品評価研究センター（CDER）の一般的な推奨事項について説明しています。
「このガイダンス草案は、動物実験をヒトに関連性の高い科学的に厳密な方法に置き換えるという我々の取り組みを推進するものです」と、ロバート・F・ケネディ・ジュニア厚生長官は述べました。「明確な検証基準を設けることで、最新のツールが規制当局の信頼を得て、より安全で効果的な治療法を迅速に患者に提供できるようになるでしょう」
FDAの規則により、医薬品スポンサーは臨床試験に進む前に非臨床薬理学および毒物学データを提出しなければなりません。多くの研究は従来動物で行われてきましたが、CDERは、方法論が信頼性と科学的妥当性を示す場合にNAMsの定期的なデータレビューを行っています。
「技術の進歩により、医薬品開発における動物実験に依存しない方法が開けてきています。動物実験は、ヒトにおける安全性と有効性を予測する上で、その実績が十分でないからです」と、FDA長官のマーティ・マカリ医師（公衆衛生学修士）は述べています。「このガイダンスは、規制当局への申請において、動物実験に代わる進歩的な方法の採用を促進するでしょう。」
NAMsの例としては、複雑かつ二次元的なin vitro(実験室)研究などの革新的な試験手法、オルガノイド、スフェロイド、チップ上の器官などの三次元モデル、化学反応性研究、コンピュータシミュレーションやin-silicoモデリング、ゼブラフィッシュやC. elegansのような「系統発生的に下位」動物を用いた研究などがあります。現在、検証済みNAMsが未検証の動物モデルを上回ってヒトの薬物反応を予測する成果を上げた例がいくつか存在します。NAMsは毒性の特定、治験薬の作用を示すこと、非臨床試験の予測精度の向上、そして将来の臨床試験の安全性を高めることができます。
このガイダンス草案は、NAMsの4つの核となる検証原則を定めています。
・使用の状況：NAMsが意図している規制目的の明確な定義
・ヒト生物学的関連性：NAMsが毒性を評価する方法の実証
・技術的特徴付け：堅牢で信頼性が高く再現性のある方法による科学的信頼の確立
・目的適合性：NAMsが規制上の意思決定(例:医薬品審査や承認の可能性)に役立つことを保証する
本ガイダンスは、医薬品開発で使用されるNAMsの一般的な検証に関する考慮事項を示していますが、特定の方法論や創薬用途については扱っていません。FDAは、医薬品開発者に対しNAMsを考える際、特に適応症、疾患、臓器、エンドポイントに特化した用途については、適切なFDA審査部門に相談することを推奨しています。
「FDAは、動物実験を用いてヒトの反応を予測するという現在の慣例から脱却し、臨床試験前にヒトの薬物反応をより信頼性高く、効率的かつ倫理的に予測できるヒト中心のモデルを用いてデータを取得するというパラダイムへと転換すべき時が来た」と、CDER所長代理のトレイシー・ベス・ホーグ医師（医学博士）は述べました。
NAMsの拡大利用は、MAHA委員会の戦略報告書（https://www.whitehouse.gov/wp-content/uploads/2025/09/The-MAHA-Strategy-WH.pdf）にある「複雑な人間の状態を再現できないことが多い動物実験への依存を減らす」ための重要な提案でした。本日の発表は、2025年12月に発表された特定のモノクローナル抗体に対する非ヒト霊長類試験の削減に関するガイダンス草案（https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-releases-draft-guidance-reducing-testing-non-human-primates-monoclonal-antibodies）に続くものになります。
NAMsに関するドラフトガイダンスに加え、FDAは「業界のパイロジェンエンドトキシン試験に関するガイダンスー質問と回答」と題した最終ガイダンスのレベル2改訂を発表し、現在のパイロジェンエンドトキシン試験に関する見解を明確にしています。この措置は、2025年5月に発表されたUSP章＜86＞「組換え試薬を用いた細菌内毒素試験」と一致しており、FDAが規制する医薬品や機器の細菌内毒素試験に組換え試薬の使用を目指す製造業者に明確な説明を提供しています。最終ガイダンスは「パイロジェンとエンドトキシン試験：質問と回答（https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/pyrogen-and-endotoxins-testing-questions-and-answers）」でご覧いただけます。ガイダンス草案の詳細については、レベル2アップデートに関するウェブ更新をご覧ください：FDAがパイロジェンおよびエンドトキシン試験に関する現行の考えを明確にします（https://www.fda.gov/science-research/advancing-alternative-methods-fda/fda-clarifies-current-thinking-pyrogen-and-endotoxins-testing）。
メディア:
FDAコメント要請
（https://www.hhs.gov/request-for-comment-form/index.html?Agency=FDA）
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消費者:
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FDAは米国保健福祉省傘下の機関であり、ヒトおよび動物用医薬品、ワクチンやその他の生物製品、医療機器の安全性、有効性、セキュリティを確保することで公衆衛生を保護しています。また、同機関は国内の食品供給、化粧品、栄養補助食品、放射線を放出する電子製品の安全とセキュリティ、そしてたばこ製品の規制も担当しています。
概要はここまで■